TiaSang
Thứ 4, Ngày 2 tháng 12 năm 2020
Đổi mới sáng tạo

Thị trường tỷ đô sau giải thưởng Nobel về CRISPR

19/10/2020 18:25 -

Phát minh chiếc kéo chỉnh sửa gene CRISPR của Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna mang về giải Nobel hóa học cho hai nữ chủ nhân đã đánh thức cả một ngành công nghiệp đầy hấp dẫn.


Minh họa: The Scientist Magazine.

Đôi khi, thực ra rất hiếm khi các phát minh của các nhà nghiên cứu được hiểu ngay và mọi người trầm trồ là phát minh đó rất đáng nhận được giải Nobel. Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna đã thành công trong việc tạo ra một cú đột phá thiên tài như vậy.

Năm 2012 hai nhà nghiên cứu này đã đề xuất một phương pháp có thể dễ dàng thay đổi vật di truyền trong tế bào của bất kỳ sinh vật nào. CRISPR -Cas9, tên của phương pháp này, cho phép có thể  đóng hoặc mở các gene, xóa bớt đi hay thêm một ký tự nào đó vào chuỗi DNA hết sức chính xác.

Quy tắc của sự sống nói một cách đơn giản cũng tương tự như một email trên màn hình. Những khiếm khuyết do "lỗi đánh máy của tự nhiên có thể sửa đổi được", bà Charpentier cho biết. "Và điều này có thể được thực hiện rất nhanh, có hiệu quả và không tốn kém bao nhiêu." 

Giờ đây hai nhà khoa học nữ đã được trao giải thưởng Nobel hóa học mà đáng ra họ đã nhận được từ lâu mới phải – và họ đã bước lên đỉnh Olympia về khoa học. Bà Charpentier làm việc tại Berlin, lãnh đạo cơ sở nghiên cứu Max-Planck về khoa học đối với tác nhân gây bệnh. Bà Doudna là giáo sư tại Đại học California, Berkeley. Từ lâu tên tuổi hai nhà khoa học này đã vượt ra khỏi lĩnh vực của họ. Tạp chí Time đã xếp hai bà vào danh sách 100 nhân vật có ảnh hưởng mạnh mẽ nhất thế  giới từ năm 2015. Bởi lẽ CRISPR -Cas9 đã truyền cảm hứng cho các bộ phim khoa học viễn tưởng, đã đưa tới những thảo luận rất lớn về vấn đề đạo đức, và cả một ngành công nghiệp giá trị tỷ đô ra đời. 

Thông qua chiếc kéo cắt sửa gene, các nhà nghiên cứu không chỉ đề cập đến việc chỉnh sửa bộ gene mà qua đó còn cung cấp cho các nhà hóa học và sinh học những phương pháp nghiên cứu hoàn toàn mới. Chiếc kéo cắt sửa gene đã mang lại cho nhân loại một công cụ cực kỳ mạnh mẽ để chế ngự thế giới sinh vật học. Các kế hoạch này liên quan từ các loại siêu lúa mỳ cho đến điều trị bệnh ung thư cũng như các loại dược phẩm chống virus corona.

Hi vọng mới cho điều trị 

CRISPR mang lại niềm hy vọng lớn nhất đối với lĩnh vực y học. Vì với phương pháp này thì cái gọi là liệu pháp gene mà hàng chục năm nay các nhà nghiên cứu hằng mơ ước, nay trở nên rất gần gũi. Nhờ nó, các nhà khoa học có thể can thiệp vào bộ gene với hàng triệu triệu tế bào trong một cơ thể sống, để sửa chữa những gene gây bệnh. Hàng ngàn căn bệnh như vậy đã được biết đến, nguyên nhân là do khiếm khuyết di truyền ở DNA.

Hai bà Doudna và Charpentier đã thành lập doanh nghiệp ngay sau khi họ có phát minh to lớn này để phát triển những phương pháp chữa bệnh mới. Doanh nghiệp CRISPR Therapeutics, niêm yết chứng khoán tại Thụy sỹ, do Charpentier đồng thành lập, đã phát triển liệu pháp điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, một bệnh di truyền về máu, ảnh hưởng đến vận chuyển oxy trong cơ thể gây trọng bệnh, đang tiến hành điều trị thử nghiệm đối với những bệnh nhân đầu tiên.

Doanh nghiệp Caribou Biosciences, có sự tham gia của Doudna, vừa nhận được giấy phép tiến hành nghiên cứu lâm sàng để cùng với liệu pháp gene - CRISPR điều trị một dạng của bệnh ung thư máu. Các bệnh yếu cơ do di truyền hay bệnh về tổn thương thần kinh đã ở trong tầm ngắm của các nhà nghiên cứu về CRISPR. Doanh nghiệp Scribe Therapeutics ở California, mà bà Doudna cũng tham gia – dự định sẽ phát triển các phương pháp điều trị bệnh thần kinh ALS. 

Các chuyên gia phân tích thị trường của Market Insights ước đoán việc kinh doanh các liệu pháp gene này tới năm 2027 sẽ có giá trị lên đến 18 tỷ đô. Do việc phát triển các phương pháp điều trị bệnh mới này ngốn hàng triệu, thậm chí hàng tỷ Euro nên các nhà sáng lập tìm các tập đoàn dược phẩm cỡ lớn để hợp tác. Thí dụ CRISPR Therapeutics liên kết với tập đoàn Bayer.

Gần đây các doanh nghiệp về CRISPR bắt đầu nghiên cứu các chế phẩm công nghệ sinh học để chống đại dịch corona. Thí dụ công ty khởi nghiệp Start-up Sherlock Biosciences đã sử dụng phương pháp CRISPR để đưa ra một biện pháp xét nghiệm nhanh nội trong 20 phút.

Mèo không gây dị ứng

CRISPR cũng tạo nên những điều kỳ diệu đối với nông nghiệp. Các doanh nghiệp như Inari Agriculture và nhiều viện nghiên cứu trên thế giới tìm cách cải thiện chất lượng hạt giống, để cây cối có khả năng chịu hạn tốt hơn hoặc cho năng suất cao hơn. Ở châu Âu, phương pháp này không được cho phép nhưng ở các nơi khác thì không. Các nhà nghiên cứu tiến hành thí nghiệm trên cây lúa để có được nhiều hạt hơn, thí nghiệm trên cây ca cao để chống lại một số sâu bệnh hại nhất định và để tạo ra các loại ngũ cốc không có gluten.

Cả các loài động vật cũng được nghiên cứu. Các nhà nghiên cứu Nhật Bản muốn tạo ra loại gà để trứng không có chất gây dị ứng nhất định. Các nhà khoa học Hàn Quốc muốn tạo ra giống lợn nhiều nạc hơn.  

Doanh nghiệp Indoor Biotechnologies của Mỹ đang mày mò tạo giống mèo CRISPR, loại mèo này không gây dị ứng với người, vì chúng không còn khả năng sản sinh loại protein có tên là Fel d1, nó là thủ phạm buộc con người phải tạo miễn dịch để tự vệ. 

Băn khoăn về vấn đề đạo đức

Cũng như với nhiều công nghệ gene các ý tưởng kinh doanh mới phụ thuộc nhiều vào sự chặt chẽ của các cơ quan chính quyền. Sức mạnh to lớn mà CRISPR mang lại cho các nhà kỹ thuật sinh học cũng ẩn chứa nhiều hiểm nguy. 

Đã có nhiều ý kiến phản đối kịch liệt khi nhà nghiên cứu He Jiankui tuyên bố tại một cuộc hội nghị rằng ông ta đã tạo ra hai đứa trẻ sơ sinh đầu tiên bằng cách dùng CRISPR để chỉnh sửa gene . Nhờ sự can thiệp này những đứa trẻ đó được miễn dịch đối với virus HIV. Song mới đây một hội đồng chuyên gia lại cho rằng, những can thiệp như vậy vào dòng mầm của con người là quá sớm – chúng có thể dẫn đến hậu quả khôn lường về y học cũng như về đạo lý. 

Bà Doudna, người được trao giải Nobel, đã thường cảnh báo về việc áp dụng vội vã những kỹ thuật mang tính cách mạng của mình. Tuy nhiên tại Hội nghị Biotech SynBioBeta tuần vừa qua bà vẫn đề cập đến những khả năng to lớn mà công nghệ này sẽ đem lại trong tương lai: "Các vị hãy tưởng tượng nếu tới đây thay vì phải cấy ghép tủy xương để điều trị các bệnh như thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm, các vị chỉ cần nuốt một viên thuốc", bà nói. "Điều này nghe như là chuyện khoa học viễn tưởng", bà nói, "tuy vậy hiện nay chúng tôi đã bắt tay vào nghiên cứu các loại giải pháp như thế này".

Xuân Hoài dịch

https://www.wiwo.de/technologie/forschung/crispr-therapien-der-milliardenmarkt-hinter-der-nobelpreis-genschere/26252846.html

Tags: