Viện Y tế quốc gia Mỹ đối mặt thách thức khi phát triển dược phẩm
Ra mắt vào năm 2012, Trung tâm Thúc đẩy chuyển giao khoa học quốc gia (NCATS) của Viện Y tế Quốc gia Mỹ (NIH) được Giám đốc NIH Francis Collins kỳ vọng sẽ góp phần tái định hình việc nghiên cứu phát triển thuốc nhằm thúc đẩy các phương pháp điều trị mới cho phòng khám chữa bệnh. Nhưng một số người đã cáo buộc NIH muốn trở thành một công ty dược phẩm hoặc muốn giải quyết các thách thức của ngành dược phẩm.
.
Các thành viên của Trung tâm Thúc đẩy chuyển giao khoa học quốc gia (NCATS) của Viện Y tế Mỹ (NIH). nguồn: NIH
Do đó, nhà thần kinh học Chris Austin, người phụ trách NCATS, buộc phải chứng minh là Trung tâm không cạnh tranh với ngành dược mà là cung cấp cho nó những công cụ mới. Tuy nhiên sau 7 năm, nỗ lực này vẫn chưa đạt được kết quả như mong đợi. Một số người theo dõi hoạt động của NCATS cho biết, trung tâm vẫn chưa giúp cải thiện tỷ lệ thất bại ít nhất là 95% trong nghiên cứu phát triển thuốc, và họ hầu như không nằm trong tầm ngắm của các công ty dược phẩm lớn. Lý do là, những người ủng hộ Austin nói, khả năng kinh tế của NCATS không bao giờ sánh được với tham vọng của nó. Với việc nguồn tiền của NCATS chỉ là “một sai số làm tròn” so với các công ty đa quốc gia thì khó hiện thực được “tầm nhìn vĩ đại” của Collins, nhà nghiên cứu tim mạch và dược sĩ Garret FitzGerald thuộc Đại học Pennsylvania nói.
Phẩn lớn trong số 806 triệu đô la ngân sách hiện tại của trung tâm đến từ Chương trình Giải thưởng Khoa học Chuyển giao và Lâm sàng (CTSAs), các khoản tài trợ lớn để tài trợ cho việc đào tạo, nhân viên và các khoản tiền khác vào việc nghiên cứu các phương pháp điều trị bệnh nhân dựa trên các kết quả nghiên cứu trong phòng thí nghiệm tại khoảng 60 trung tâm y tế. Chương trình CTSA có trước khi NCATS ra đời; Austin muốn giảm số tiền tài trợ chính liên quan đến chi phí tổ chức và quản lý của CTSA để ông có thể hỗ trợ các chương trình mới. Nhưng các nhà lãnh đạo của chương trình đã làm việc với Quốc hội để cản trở một số nỗ lực của ông. Các chương trình mà ông muốn hỗ trợ và các chương trình có sẵn khác có sự tham gia của NCATS chỉ đầu tư nhiều nhất là vài chục triệu đô la mỗi năm cho các sáng kiến mới.
Dẫu vậy, Austin vẫn tự hào về những gì đạt đạt được. Trả lời Science, ông nêu một danh sách dài các chương trình hỗ trợ quá trình nghiên cứu phát triển thuốc và các thử nghiệm lâm sàng diễn ra suôn sẻ hơn. Austin đã thúc đẩy CTSAs tăng cường các nỗ lực phát triển phương pháp điều trị bệnh của họ, từ lĩnh vực tin sinh học đến hình thành một mạng lưới thử nghiệm trên khắp các trung tâm. Để tổ chức một cách hiệu quả các thử nghiệm tại nhiều địa điểm, CTSAs hiện có một hội đồng trung tâm chuyên đánh giá đạo đức nhằm thay thế việc đánh giá được thực hiện bởi mỗi viện nghiên cứu. Hội đồng đánh giá này đã trở thành một hình mẫu cho chính sách trên toàn NIH, Austin nói.
Theo quan điểm của FitzGerald, đã có sự gia tăng về số lượng phương pháp điều trị mới từ các trung tâm y tế học thuật. “Nếu mục tiêu của [NCATS] là nhận ra tiềm năng chưa được khai thác trong lĩnh vực học thuật để đóng vai trò là đối tác trong quá trình phát triển thuốc, thì tôi nghĩ rằng điều đó đã thành công một cách đáng kể”. Tuy nhiên Garret FitzGerald vẫn cho rằng thật khó để theo dõi cụ thể từng thay đổi đang gia tăng của CTSA. Và các trung tâm học thuật của Hoa Kỳ vẫn mới là tay mơ trong lĩnh vực nghiên cứu phát triển thuốc. Các công ty vẫn còn tiến hành các thử nghiệm lâm sàng tại nhiều địa điểm ở nước ngoài bởi chúng rẻ và hiệu quả đa dạng hơn, Austin thừa nhận.
Một điểm sáng của NCATS đó là nghiên cứu về các bệnh hiếm gặp hoặc bị bỏ quên mà ban đầu các công ty dược phẩm không quan tâm. Các nhà khoa học hàn lâm đã hợp tác với trung tâm thẩm định thuốc nội bộ của NCATS tại Rockville, Maryland, nơi bốn robot khổng lồ màu vàng sàng lọc hàng trăm ngàn hóa chất để tìm kiếm các loại thuốc tiềm năng. NCATS đã tiến hành hơn 40 nỗ lực nhằm nghiên cứu phát triển thuốc, chủ yếu là cho các bệnh hiếm gặp, tạo ra nhiều loại thuốc tiềm năng được các công ty chọn lựa và đáp ứng được các thử nghiệm lâm sàng. Chúng bao gồm các phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh hồng cầu lưỡi liềm và bệnh di truyền Niemann-Pick, một rối loạn chuyển hóa có thể dẫn đến tử vong. Sau khi các nhà nghiên cứu được tài trợ bởi NCATS cho thấy một loại thuốc đã được sử dụng để ngăn ngừa thải ghép nội tạng cũng có thể có tác dụng với bệnh nhân mắc bệnh phổi hiếm gặp, nỗ lực của NCATS trong việc tìm ra phương pháp chữa trị bệnh hiếm gặp đã có được sự chấp thuận đầu tiên (và cho đến nay, cũng là duy nhất) của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), vào năm 2015.
Austin cũng chỉ ra những nỗ lực của mình để loại bỏ các rào cản trong việc nghiên cứu phát triển thuốc. Chúng bao gồm các công cụ phát triển để kiểm tra độc tính và hiệu quả của các loại thuốc tiềm năng, bao gồm chip mô, máy in sinh học 3D và tế bào gốc đa năng cảm ứng. Nhưng ông và những người khác cũng thừa nhận, những công cụ này chưa được các công ty dược phẩm áp dụng rộng rãi như là lựa chọn thay thế cho các thử nghiệm trên động vật. “Đây là một ngành công nghiệp bảo thủ, chậm chạp trong việc nắm bắt công nghệ mới”, Bernard Munos, nhà khoa học từng làm việc cho Eli Lilly tại Indianapolis, người từng giữ một vai trò trong ban cố vấn của NCATS, giải thích. Một số người cũng đổ lỗi cho FDA vì đã không đưa ra một lộ trình chấp nhận dữ liệu đó thay cho các thử nghiệm trên động vật.
Những nỗ lực như vậy “thực sự quan trọng”, nhưng NCATS “không có tiền để có thể tạo ra bất kỳ một thay đổi đáng kể nào”, một cựu nhân viên của NIH hiện đang làm việc trong ngành dược phẩm cho biết. Austin thừa nhận NCATS vẫn còn một chặng đường dài phía trước để biến đổi ngành công nghiệp này: “Chúng ta vẫn cần phải nỗ lực rất nhiều”.
Anh Thư lược dịch
