Một người đàn ông Nhật Bản bị liệt đã có thể tự đứng dậy sau khi được cấy ghép tế bào gốc thần kinh để điều trị chấn thương tủy sống. Ông là một trong bốn người tham gia thử nghiệm đầu tiên sử dụng tế bào gốc đã được tái lập trình để điều trị cho những người bị liệt hoàn toàn.
Một người đàn ông khác trong thử nghiệm có thể cử động tay và chân sau điều trị, nhưng hai người còn lại không đạt cải thiện nào đáng kể. Thử nghiệm do Hideyuki Okano - nhà khoa học tế bào gốc tại Đại học Keio, Tokyo, và các đồng nghiệp tiến hành.
Các kết quả này được công bố tại một cuộc họp báo vào ngày 21/3 và chưa được bình duyệt. Nhóm nghiên cứu cho biết phương pháp điều trị của họ an toàn.
Tuy nhiên, sẽ cần thêm các thử nghiệm lớn hơn để xác định xem những cải thiện quan sát được ở hai cá nhân trong nghiên cứu hiện tại có phải là kết quả của việc điều trị hay không, theo James St John - nhà khoa học thần kinh ứng dụng tại Đại học Griffith, TP Gold Coast, Úc, cho biết. Ông nói, có thể bệnh nhân đã phục hồi tự nhiên.
Năm 2019, khoảng 0,9 triệu người trên toàn cầu bị chấn thương tủy sống, và khoảng 20 triệu người đang sống chung với tình trạng này.
 |
Hình minh họa. Nguồn: Nature |
Tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPS) được lập trình lại để chúng có thể biệt hóa thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể.
Trong thử nghiệm ở Nhật Bản, các tế bào iPS có nguồn gốc từ người hiến tặng đã được sử dụng để tạo ra các tế bào tiền thân thần kinh (các tế bào tiền thân có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào thần kinh và tế bào thần kinh đệm khác nhau). Hai triệu tế bào này đã được cấy vào vị trí chấn thương của mỗi bệnh nhân, với hy vọng rằng cuối cùng chúng sẽ phát triển thành các tế bào thần kinh và tế bào thần kinh đệm.
Ca phẫu thuật đầu tiên của thử nghiệm được tiến hành vào tháng 12/2021; ba ca còn lại được tiến hành từ năm 2022 đến năm 2023. Okano cho biết cả bốn người được điều trị đều là nam giới trưởng thành và hai người trong số đó trên 60 tuổi. Tất cả đều được phẫu thuật trong khoảng từ hai đến bốn tuần sau khi bị chấn thương. Người tham gia thử nghiệmđược cho dùng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn cơ thể tấn công các tế bào trong sáu tháng sau phẫu thuật.
Tại thời điểm theo dõi một năm, các nhà nghiên cứu không quan sát thấy bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào.
Trước phẫu thuật, cả bốn người tham gia đều được phân loại mức độ chấn thương cao nhất là A, theo thang điểm khiếm khuyết của Hiệp hội Chấn thương Tủy sống Hoa Kỳ (AIS).
Những người bị chấn thương ở mức độ này bị mất chức năng cảm giác hoặc vận động dưới điểm chấn thương. Hai trong số những người tham gia không thể hiện sự cải thiện nào ở những chức năng cảm giác và vận động. Một cá nhân đã được chuyển lên phân loại C trong giai đoạn sau phẫu thuật, và có thể cử động một số cơ cánh tay và chân nhưng không thể tự đứng dậy. Một cá nhân khác đã cải thiện lên mức D (người có chức năng hoạt động bình thường được phân loại E) và có thể tự đứng dậy. Okano nói: "Người đó hiện đang tập đi. Đây là một sự phục hồi đáng kể."
Theo Okano, phân tích sơ bộ dữ liệu cho thấy phương pháp điều trị có hiệu quả.
Nhưng St John cho rằng nghiên cứu của nhóm Okano không được thiết kế để chứng minh hiệu quả, điều này cần được nghiên cứu trong các thử nghiệm lớn hơn. "Đôi khi có những người bị chấn thương tủy sống phục hồi một cách tự nhiên."
Các nhà nghiên cứu có kế hoạch công bố các kết quả của họ. K Pharma, công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học có trụ sở tại Tokyo và do Okano đồng sáng lập, có kế hoạch xin phê duyệt các thử nghiệm lâm sàng lớn hơn.
Các thử nghiệm trong tương lai sẽ đánh giá hiệu quả và xác định loại chấn thương tủy sống nào có thể điều trị. St John, người đang chủ trì một thử nghiệm riêng về chấn thương tủy sống, trong đó các tế bào thần kinh đệm chiết xuất từ mũi được cấy vào vị trí chấn thương, cho biết, không có chấn thương tủy sống nào giống nhau.
Các nghiên cứu sử dụng tế bào nuôi cấy và mô hình động vật trước đây cho thấy tế bào iPS được cấy ghép tiết ra các chất hỗ trợ chức năng của tế bào tủy sống đang có. Các tế bào cấy ghép cũng giúp tái tạo vị trí bị tổn thương. Nhưng theo St John, quan trọng là có bao nhiêu tế bào sống sót sau cuộc phẫu thuật, bởi vì nhiều tế bào trôi mất hoặc chết đi trong vòng vài ngày.
Okano cho biết các nghiên cứu hình ảnh về bốn người nhận tế bào iPS trong thử nghiệm của ông cho thấy một số tế bào được cấy ghép đã sống sót.
Nguồn:
https://www.nature.com/articles/d41586-025-00863-0
Nguyễn Long