 |
Các nhà nghiên cứu y sinh tại phòng thí nghiệm ở Yaoundé, Cameroon. Ảnh: Daniel Beloumou Olomo/AFP via Getty |
Cột mốc lịch sử
Sau hơn mười năm chuẩn bị, mới đây Cơ quan Dược phẩm châu Phi (AMA) đã chính thức ra mắt tại Mombasa, Kenya, trong khuôn khổ Hội nghị Khoa học hai năm một lần về Quản lý Sản phẩm Y tế ở châu Phi. Tính đến nay, 39 trong số 55 quốc gia thành viên Liên minh châu Phi đã ký hoặc phê chuẩn hiệp ước thành lập AMA.
Sự ra đời AMA được kỳ vọng sẽ tạo ra một khuôn khổ chung và điều phối các hoạt động quản lý dược phẩm trên toàn lục địa, với mục tiêu đồng bộ hóa các quy định và nâng cao hiệu quả trong việc kiểm soát chất lượng và an toàn sản phẩm y tế ở châu Phi.
Đây được xem là một cột mốc quan trọng trong lịch sử y tế công cộng của lục địa này, diễn ra vào thời điểm nhu cầu về nghiên cứu y sinh học do chính người châu Phi thực hiện, hướng vào các vấn đề sức khỏe đặc thù của châu Phi, đang cấp thiết hơn bao giờ hết.
Châu Phi là nơi có mức độ đa dạng di truyền của con người cao nhất thế giới, nhưng kho tàng di truyền đó vẫn chưa được nghiên cứu một cách đầy đủ. Hệ quả là nhiều loại thuốc và vaccine dù đã được phê duyệt và sử dụng phổ biến trên toàn cầu - như thuốc điều trị HIV/AIDS, sốt rét hay lao - lại kém hiệu quả, thậm chí có thể gây hại cho một số người mang đặc điểm di truyền đặc trưng của người gốc Phi. Trong khi đó, việc cắt giảm hàng tỷ đôla tài trợ quốc tế cho nghiên cứu và dịch vụ y tế trong năm nay đã khiến hàng triệu người mất cơ hội được điều trị, và nhiều nhà nghiên cứu lẫn nhân viên y tế rơi vào cảnh thất nghiệp.
Trong bối cảnh đó, AMA không chỉ đơn thuần là một cơ quan quản lý thuốc mới. Nó còn là phép thử để đánh giá liệu châu Phi có thể giành lại quyền chủ động trong việc định hình nền khoa học phục vụ sức khỏe con người hay không. Nếu AMA đảm bảo được rằng các mô hình thử nghiệm thuốc phản ánh đúng đặc điểm sinh học của người châu Phi, rằng dữ liệu bộ gene châu Phi được tích hợp ngay từ giai đoạn đầu của quá trình phát triển thuốc, và rằng các thử nghiệm lâm sàng trên khắp lục địa được tiến hành với tiêu chuẩn nghiêm ngặt, thì tác động của nó sẽ không chỉ giới hạn trong biên giới châu Phi. Nó có thể cải thiện sức khỏe cho hàng tỷ người gốc Phi trên toàn thế giới, đồng thời định nghĩa lại các chuẩn mực toàn cầu về phát triển thuốc và thử nghiệm lâm sàng.
Thay đổi quá trình phát triển thuốc
Trong suốt ba thập kỷ qua, rất nhiều nghiên cứu đã chứng minh rằng người thuộc các vùng địa lý và sắc tộc khác nhau sẽ có những phản ứng với thuốc khác nhau. Mặc dù châu Phi chiếm 18% dân số toàn cầu và phải đối mặt với 25% gánh nặng bệnh tật của thế giới, nhưng lục địa này lại hiếm khi được đưa vào các nghiên cứu tiền lâm sàng hoặc lâm sàng. Dữ liệu di truyền của người châu Phi vẫn bị xem nhẹ.
Trong cơ sở dữ liệu dược học di truyền công khai lớn nhất thế giới - PharmGKB - chỉ có khoảng 4% dữ liệu đến từ người gốc Phi. Các công cụ nghiên cứu hiện đại, như các mô hình tế bào 3D (organoid) hay các mẫu mô gan dùng để kiểm tra chuyển hóa thuốc, phần lớn lại được phát triển từ mẫu của người gốc Âu. Khi bước vào thử nghiệm lâm sàng, tình hình còn đáng lo hơn: chưa tới 3% số nghiên cứu lâm sàng trên thế giới được thực hiện ở châu Phi.
Kết quả là, người châu Phi phải dùng nhiều loại thuốc không phù hợp, thậm chí gây hại cho chính họ. Chẳng hạn, khi sử dụng Efavirenz - thành phần chính trong thuốc điều trị HIV/AIDS hàng đầu thế giới, nhiều bệnh nhân Zimbabwe có đột biến gene CYP2B6 đã bị tê chân và rối loạn thần kinh khi dùng thuốc.
Để đảm bảo sự hiện diện của dữ liệu di truyền và nhu cầu của người châu Phi ở mọi giai đoạn của quá trình phát triển thuốc, AMA có thể yêu cầu các công ty dược chứng minh rằng họ đã xem xét sự đa dạng di truyền của người châu Phi trong các thử nghiệm, hoặc khuyến khích họ sử dụng các mô hình tế bào lấy từ người gốc Phi. Họ cũng có thể thúc đẩy các nhà phát triển thuốc tập trung hơn vào những căn bệnh ảnh hưởng đặc biệt đến người châu Phi. AMA có thể ưu tiên xử lý hồ sơ nhanh hơn, giảm phí xét duyệt hoặc cấp chứng nhận đặc biệt cho những dự án tuân thủ tiêu chí "phù hợp với châu Phi".
Hướng đi trong tương lai
Với sự hợp tác của các viện nghiên cứu trong khu vực và những sáng kiến toàn cầu như Sáng kiến Thuốc Đổi mới của Liên minh châu Âu, AMA có thể thúc đẩy việc hình thành các cơ sở dữ liệu dược học di truyền quy mô toàn lục địa.
Thông qua việc bắt tay với các trường đại học và tổ chức như Trung tâm Nghiên cứu và Phát triển Thuốc Toàn diện thuộc Đại học Cape Town, cùng với các quỹ lớn như Quỹ Gates, AMA còn có thể hỗ trợ xây dựng các ngân hàng sinh học trên khắp châu Phi, nơi lưu trữ và chia sẻ mẫu sinh học phục vụ nghiên cứu. Khi đó, các công ty dược trong và ngoài châu Phi có thể kết hợp những dữ liệu này với trí tuệ nhân tạo và các mô hình tính toán để dự đoán hiệu quả thuốc cho từng nhóm dân cư cụ thể, từ đó phát triển các liệu pháp chính xác hơn và an toàn hơn.
Song hành với việc thúc đẩy nghiên cứu y học phù hợp với người châu Phi, AMA còn phải giúp đơn giản hóa quá trình tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên lục địa. Hiện nay, nhiều công ty dược gặp khó khăn do thiếu cơ sở hạ tầng, thiếu phòng thí nghiệm đạt chuẩn, thiếu chuyên gia về đạo đức nghiên cứu và quy định quản lý khác nhau giữa các quốc gia. AMA có thể khắc phục tình trạng đó bằng cách kết nối các viện nghiên cứu trong khu vực, như Viện Nghiên cứu Y khoa Kenya, với các quỹ tài trợ quốc tế, đồng thời hợp tác với các tổ chức quy mô châu lục như Văn phòng Khu vực của Viện Vaccine Quốc tế đặt tại Kigali (Rwanda) để đẩy mạnh nghiên cứu và phát triển vaccine.
Ngoài ra, cần phải xây dựng một cơ sở dữ liệu trung tâm cho các thử nghiệm lâm sàng ở châu Phi. Cơ sở này sẽ đảm nhiệm vai trò điều phối các phòng thí nghiệm và trung tâm thử nghiệm trên toàn lục địa để hài hòa quy trình và tiêu chuẩn. Khi có một đầu mối điều phối thống nhất, AMA có thể giúp triển khai các thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia quy mô lớn hơn, với số lượng mẫu đủ để phản ánh sự khác biệt giữa các nhóm di truyền trong phản ứng thuốc. Một môi trường quy định thống nhất sẽ mở đường cho các thử nghiệm giai đoạn II, III và IV diễn ra thuận lợi hơn, đồng thời tăng cường khả năng giám sát thuốc giả, một vấn đề nan giải lâu nay.
Trong tương lai, để có thể hoạt động hiệu quả, AMA phải bảo đảm sự độc lập trước mọi áp lực chính trị và thương mại. Theo nhiều chuyên gia, các quyết định phê duyệt thuốc cần dựa trên bằng chứng khoa học và lợi ích sức khỏe cộng đồng, chứ không phải bởi lợi ích địa chính trị hay thương mại. Cơ quan này có thể làm được điều đó bằng cách xây dựng cơ cấu quản trị độc lập, quy trình ra quyết định minh bạch và cơ chế phòng chống xung đột lợi ích rõ ràng.
Nguồn: Nature
Bài đăng KH&PT số 1370 (số 46/2025)
Hà Trang lược dịch