Phát hiện may mắn có thể giúp đánh bại bệnh ung thư máu hiếm
Các nhà nghiên cứu Adelaide đã khám phá ra một phương pháp mới để điều trị bệnh ung thư máu tăng sinh tủy ác tính (yyelofibrosis) hiếm gặp, có thể có tiềm năng kéo dài cuộc sống cho người bệnh nhưng chất lượng cuộc sống vẫn được cải thiện.
Cứ 100.000 người Úc thì có một người mắc myelofibrosis. Các triệu chứng hiện hành được kiểm soát với việc suwe dụng các loại thuốc viên uống. Tuy nhiên điều đáng nói là chúng có tác dụng phụ và trên thực tế thì không thể loại bỏ được các tế bào ung thư.
Theo thời gian, chứng bệnh này sẽ tiến hóa thành bệnh máu trắng (leukemia) hoặc thành xơ tủy (marrow fibrosis), khiến bệnh nhân có thể chết. Tiến sĩ Daniel Thomas, người phụ trách Phòng thí nghiệm Chuyển hóa Myeloid tại SAHMRI và phó giáo sư y học trường đại học Adelaide, đã dẫn dắt thực hiện nghiên cứu và xuất bản trên EMBO Reports, trong hợp tác với giáo sư Angel Lopez tại SA Pathology. Tiến sĩ Thomas cho biết rằng thật vô cùng may mắn thi được tham gia dẫn dắt phát hiện khác thường này.
“Chúng tôi trên thực tế cố gắng để tạo ra một công cụ để nghiên cứu về myelofibrosis. Chúng tôi không nhận ra là kháng thể mà chúng tôi tạo ra có thể có các đặc tính trị liệu”, tiến sĩ Thomas nói.
“Sản phẩm của chúng tôi đã ngăn chặn sự phát triển của các tế bào ung thư trong một mô hình căn bệnh, đã làm tăng đáng kể tỷ lệ sống sót mà không gây ra những tác dụng phụ đáng chú ý”.
Đồng tác giả nghiên cứu và nhà hóa sinh Denis Tvorogov tạo ra các kháng thể bằng việc sử dụng một đoạn peptide gọi là “neoepitope” chỉ hiện diện trong các mô bệnh mà không xuất hiện ở các mô lành.
Những gì ông không chờ đợi là kháng thể tiêu diệt tế bào ung thư khi thử nghiệm nó trên các mẫu bệnh phẩm. “Điều thực sự thú vị là nhiều bệnh ung thư cũng có các đoạn peptide tương tự, vì vậy chúng tôi có thể nhắm mục tiêu bằng cách khai thác hệ miễn dịch”, tiến sĩ Tvorogov nói.
“Các mảnh đó được tạo ra bằng đột biến chèn đoạn hoặc đột biến xóa đoạn xảy ra khi mắc ung thư. Chúng tôi đã tìm thấy chúng không chỉ dẫn dắt sự tăng trưởng của ung thư mà còn pha hủy các đích mà không tạo ra hiệu ứng phụ”. Nó sẽ trở thành phương thức thực hành tiêu chuẩn để điều trị myelofibrosis với thuốc Ruxolitinib. Tuy nhiên, thật khó chứng minh hiệu quả trong việc điều trị ung thư, thậm chí còn là nguyên nhân dẫn đến những hiệu ứng phụ. Kháng thể mới hiện đang được chuẩn bị cho các pha thử nghiệm lâm sàng sớm ở Nam Úc vào cuối năm nay, với sự hỗ trợ của công ty sinh học địa phương AusHealth. Giám đốc Greg Johansen cho biết giáo sư Lopez và tiến sĩ Thomas đã hỗ trợ rất nhiều cho quá trình chuẩn bị pha thử nghiệm lâm sàng tiếp theo.
Các mô hình tiền lâm sàng đã chứng tỏ thuốc hiệu quả khi làm giảm các khối u và tiến sĩ Thomas tự tin cho rằng thuốc kháng thể này sẽ chứng tỏ được sự an toàn và hiệu quả trên người.
“Chúng tôi ước tính có ít nhất 12.000 người Úc mắc bệnh ung thư hoặc có ung thư biểu hiện một loại neoepitope tái phát tương tự như những gì được tìm thấy trong bệnh xơ tủy, có thể chữa được bằng phương pháp điều trị miễn dịch”, tiến sĩ Thomas nói.
“Khám phá này mang đến cho chúng tôi một góc nhìn mới. Chúng tôi cần xây dựng các liệu pháp tế bào và kháng thể chống lại các đoạn đó càng nhanh càng tốt”.
Ông hiện thời đang xây dựng một thuật toán để dò các mảnh sẽ giúp các công ty dược và các bác sĩ kết nối với các ca điều trị lâm sàng. “Với cơ sở liệu pháp proton mới đang được xây dựng, một số lượng lớn các công ty sinh học và hồ sơ theo dõi việc tuyển dụng người cho các ca thử nghiệm lâm sàng, Nam Úc đã sẵn sàng dẫn đầu một làn sóng mới thay đổi cuộc đời với các liệu pháp điều trị ung thư”, tiến sĩ Thomas nói.
Thanh Nhàn tổng hợp
Nguồn: https://medicalxpress.com/news/2022-02-lucky-key-rare-blood-cancer.html
https://www.abc.net.au/news/2022-03-25/researchers-discover-potential-treatment-for-rare-cancer/100938498
———————————————–
1. https://www.embopress.org/doi/full/10.15252/embr.202152904
