Bước ngoặt tìm thuốc chữa Alzheimer, Parkinson, CJK?

Nhà nghiên cứu Giovanna Mallucci thuộc ĐH Leicester (Anh) và các đồng nghiệp đã công bố trên tạp chí chuyên đề “Science Translational Medicine”, về việc điều trị cái gọi là bệnh Prion ở chuột. Loại chất hữu hiệu được sử dụng đã bảo vệ tế bào não của chuột giúp chúng thoát chết, các triệu chứng bệnh không xuất hiện hoặc nếu có thì mất dần. Tuy nhiên cách điều trị này gây ra một số phản ứng phụ: lượng đường huyết ở chuột tăng nhẹ, và những con chuột đều bị giảm thể trọng tới 20%.

Loại chất hữu hiệu được sử dụng nói trên mang tên GSK2606416 là do tập đoàn dược phẩm GlaxoSmithKline (GSK) phát triển, và giữ bản quyền với sự tài trợ của Medical Research Council, Anh.

Dùng thuốc mỗi ngày hai lần

Các nhà nghiên cứu đã điều trị cho một nhóm chuột non sau khi chúng bị nhiễm bệnh Prion bảy tuần. Vào thời điểm đó, bệnh đã phát tán trong não của chuột, tuy nhiên lúc này chuột chưa thể hiện các triệu chứng bệnh. Một nhóm chuột khác được điều trị muộn hơn, tức chín tuần sau khi nhiễm bệnh và chuột đã có những biểu hiện như rối loại trí nhớ và rối loạn hành vi. Chuột uống thuốc hai lần trong ngày.

Mọi con chuột được uống thuốc 12 tuần sau khi nhiễm bệnh về cơ bản đều không còn các biểu hiện bệnh – chỉ có những vấn đề về trí nhớ thì không thể chữa khỏi. Loại thuốc được sử dụng đã tái khởi động sự sản xuất protein, điều này có ý nghĩa sống còn đối với chuột. Tất cả chuột ở nhóm đối chứng, tức không dùng thuốc, đều bị bệnh nặng.

Tuy nhiên các nhà nghiên cứu không được tiếp tục thử nghiệm vì mọi con chuột đang điều trị cho đến thời điểm đó đều bị giảm thể trọng khoảng 20%. Theo quy chế về thí nghiệm ở động vật, khi thể trọng giảm ở mức độ đó thì con vật buộc phải thủ tiêu để tránh không làm chúng đau đớn. “Tuy giảm thể trọng nhưng các con chuột vẫn còn hoạt động và khá nhanh nhẹn”, theo ghi chép của các nhà nghiên cứu. Một số con chuột già, trên sáu tháng tuổi và được điều trị bằng loại thuốc này bẩy tuần liền thì không bị sụt cân.

Không phải chỉ Prion gây bệnh CJK, mà cả các bệnh Alzheimer và Parkinson đều do tích tụ protein bị tổn hại chức năng nên các nhà khoa học hy vọng, loại chất hữu hiệu này cũng có thể dùng để điều trị hai căn bệnh trên. Tuy nhiên họ cũng viết, cần tiếp tục phát triển việc điều trị trước khi ứng dụng vào việc chữa bệnh cho con người. Vả lại người bệnh phải dùng thuốc trong một thời gian dài, có khi tới hàng chục năm trời.

Một vấn đề liên quan đến mục đích điều trị, đó là enzym Perk – loại emzym là trung gian dẫn đến việc ngưng sản xuất protein và nó không chỉ có ở các neuron, mà ở khắp nơi trong cơ thể. Vì thế chất hữu hiệu này không chỉ có tác dụng ở trong bộ não, mà cả ở trong tuyến tụy, qua đó có thể gây rối loạn trong việc điều tiết đường máu. Những người bị tổn thương enzym Perk thì bị cái gọi là hội chứng Wolcott-Rallision: trước khi chào đời đã bị bệnh tiểu đường, chức năng gan và sự phát triển của cơ thể đều bị tổn thương.

Báo cáo về công trình nghiên cứu này được nhiều nhà nghiên cứu không tham gia công trình hoan nghênh nhiệt liệt, nhưng cũng có không ít nhà khoa học tỏ ra dè dặt. “Tôi đoán rằng công trình nghiên cứu này là một bước ngoặt trong việc tìm kiếm thuốc chữa bệnh Alzheimer”, phát biểu của Roger Morris thuộc King’s College London trước báo giới Anh. Đồng thời ông lưu ý, đây là một công trình nghiên cứu đối với chuột về tác động đối với bệnh Prion chứ không phải bệnh Alzheimer. Các nhà nghiên cứu khác như Eric Karran thuộc tổ chức Alzheimer’s Research của Anh, thì lạc quan có mức độ: “Điều ổn đối với động vật không phải lúc nào cũng ổn đối với con người.” Cuối cùng cần phải chờ xem liệu thuốc có an toàn và có hiệu nghiệm đối với con người hay không.

Xuân Hoài dịch

¹ Prion là phân tử protein và không chứa một loại axit nucleic nào hoặc nếu có thì cũng quá ngắn để mã hóa bất kì một prôtêin nào mà prion có. Trong cơ thể bình thường có thể có sẵn prion nhưng chúng không gây bệnh. Trong một điều kiện nào đó prion có thể thay đổi cấu trúc và gây bệnh. Prion gây nhiều bệnh nguy hiểm ở động vật và người, gây thoái hóa hệ thần kinh trung ương và giảm sút trí tuệ như bệnh bò điên, bệnh kuru ở người.