Hướng đi mới cho lĩnh vực tốn kém nhất của khoa học hiện đại
Khám phá và phát triển một loại thuốc mới từ lâu đã được xem là một trong những hành trình phức tạp, tốn kém và rủi ro nhất của khoa học hiện đại. Để đưa một phân tử từ giai đoạn ý tưởng trong phòng thí nghiệm đến một sản phẩm được cấp phép lưu hành, các công ty dược phẩm thường phải trải qua một quá trình kéo dài hơn một thập niên, với chi phí có thể lên tới hàng tỷ USD.
Đáng nói là tỷ lệ thất bại rất cao: phần lớn các thuốc sẽ bị loại bỏ ở các giai đoạn thử nghiệm tiền lâm sàng và lâm sàng, ngay cả khi đã cho thấy những tín hiệu hứa hẹn ban đầu.
Nghiên cứu khám phá và phát triển thuốc mới là một quá trình tốn kém và phức tạp với tỷ lệ thất bại rất cao.
Những khó khăn này không chỉ xuất phát từ chi phí hay quy trình kiểm định nghiêm ngặt, mà còn phản ánh những giới hạn cơ bản trong hiểu biết của con người về hệ thống sinh học.
Cơ thể sống là một mạng lưới phức tạp của các tương tác phân tử, tế bào và cơ quan, trong khi bệnh lý thường không phải là kết quả của một yếu tố đơn lẻ mà là sự kết hợp của nhiều yếu tố khác nhau. Bên cạnh đó, không gian hóa học, nơi tập hợp tất cả các phân tử có thể tồn tại, gần như vô hạn, vượt xa khả năng khám phá bằng các phương pháp thử nghiệm truyền thống. Trong bối cảnh đó, cách tiếp cận "thử–sai" vốn là nền tảng của ngành dược trong nhiều thập kỷ đang lộ rõ những hạn chế rõ rệt.
Trí tuệ nhân tạo đang mở ra một khả năng mới: Thay vì kiểm tra hàng triệu hợp chất một cách tuần tự, các mô hình AI có thể học từ dữ liệu sinh học và hóa học để dự đoán trước những phân tử có khả năng thành công cao hơn. Điều này không chỉ giúp tiết kiệm thời gian và chi phí, mà còn thay đổi cách các nhà khoa học tư duy về quá trình khám phá thuốc từ việc "tìm kiếm" sang "thiết kế".
AI tham gia vào nhiều bước thử nghiệm trong quá trình nghiên cứu phát triển thuốc mới.
Tuy nhiên, cần nhấn mạnh rằng AI không loại bỏ sự bất định vốn có của khoa học dược, mà giúp con người điều hướng tốt hơn trong một không gian tìm kiếm vốn dĩ rất rộng và phức tạp.
Chính sự chuyển dịch từ "thử–sai" sang "dựa trên dữ liệu và dự đoán" đang dần tái định hình toàn bộ quy trình khám phá thuốc, mở ra một hướng đi mới không chỉ cho các tập đoàn dược phẩm lớn mà cả những hệ sinh thái khoa học đang phát triển.
Nhờ có công cụ AI, khoa học các nước có tiềm lực mỏng như Việt Nam có một cơ hội đáng giá trong hành trình phát triển thuốc. Tuy nhiên, để tận dụng cơ hội này, cũng phải hiểu được các giới hạn của công cụ AI.
Việt Nam đứng trước nhiều thách thức nhưng cũng có nhiều cơ hội trong ứng dụng AI vào phát triển dược phẩm.
Giới hạn của AI: Công cụ mạnh nhưng chưa phải "phép màu"
Những giới hạn này không chỉ mang tính kỹ thuật, mà còn phản ánh bản chất phức tạp của hệ thống sinh học, nơi mà dữ liệu, mô hình và thực nghiệm luôn tồn tại trong một mối quan hệ chưa hoàn toàn khớp nối.
Trước hết, AI phụ thuộc gần như hoàn toàn vào dữ liệu. Các mô hình học máy không "hiểu" thế giới theo nghĩa khoa học, mà chỉ học các mẫu hình từ dữ liệu quá khứ. Trong khi đó, dữ liệu trong sinh học và dược học hiện nay còn phân tán, không đồng nhất và thường bị thiên lệch do điều kiện thí nghiệm, thiết kế nghiên cứu hoặc mục tiêu thương mại. Nhiều mục tiêu sinh học quan trọng vẫn chưa được nghiên cứu đầy đủ, khiến dữ liệu nền tảng còn thiếu hụt. Điều này dẫn đến một nghịch lý: AI càng mạnh, thì sự phụ thuộc vào dữ liệu chất lượng cao càng lớn và đây lại chính là điểm yếu hiện nay của lĩnh vực.
Bên cạnh đó, phần lớn các mô hình AI hiện đại vẫn mang tính chất của một "hộp đen". Chúng có thể dự đoán một phân tử có tiềm năng trở thành thuốc, nhưng lại không cung cấp một lời giải thích rõ ràng về cơ chế tương tác ở mức phân tử. Trong bối cảnh khoa học dược, nơi mỗi quyết định đều được đưa ra bằng cơ sở sinh học và hóa học, sự thiếu minh bạch này không chỉ là vấn đề học thuật mà còn ảnh hưởng trực tiếp đến khả năng ứng dụng trong thực tế.
Việc lý giải khả năng dự đoán của các mô hình AI nhiều lúc vẫn còn là ẩn số "hộp đen".
Một thách thức khác nằm ở khả năng tổng quát hóa. Nhiều mô hình AI được huấn luyện trên các tập dữ liệu giới hạn và do đó có xu hướng hoạt động tốt trong phạm vi quen thuộc, nhưng giảm hiệu năng khi đối mặt với các mục tiêu mới hoặc các cấu trúc hóa học chưa từng xuất hiện trong dữ liệu huấn luyện. Điều này đặc biệt đáng lưu ý, bởi mục tiêu cốt lõi của khám phá thuốc lại chính là tìm ra những phân tử "chưa từng tồn tại".
Quan trọng hơn, AI hiện nay vẫn chưa thể thay thế các phương pháp dựa trên vật lý và thực nghiệm. Các tương tác sinh học trong cơ thể người diễn ra trong một môi trường động, chịu ảnh hưởng của nhiều yếu tố như cấu trúc protein linh động, môi trường tế bào, và các quá trình sinh lý toàn thân. Những yếu tố này khó có thể được mô hình hóa đầy đủ chỉ bằng dữ liệu. Vì vậy, các phương pháp như mô phỏng động lực học phân tử, cũng như các thử nghiệm in vitro (trong ống nghiệm) và in vivo (trên cơ thể sống), vẫn đóng vai trò không thể thiếu trong việc xác nhận các dự đoán của AI.
Thành công lâm sàng vẫn là thước đo cuối cùng. Cho đến nay, số lượng thuốc được thiết kế hoàn toàn bằng AI và chứng minh hiệu quả qua các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn vẫn còn rất hạn chế. Khoảng cách giữa dự đoán tính toán và hiệu quả điều trị thực tế cho thấy quá trình chuyển giao từ mô hình sang ứng dụng vẫn còn nhiều rào cản.
Nhìn tổng thể, AI giúp tăng tốc, hỗ trợ ra quyết định và mở rộng không gian tìm kiếm, chứ không thay thế vai trò của hiểu biết cơ chế và kiểm chứng thực nghiệm. Chỉ khi được tích hợp một cách hợp lý với dữ liệu chất lượng cao và các phương pháp khoa học truyền thống, AI mới có thể phát huy hết tiềm năng của mình trong lĩnh vực này.
Nguồn tài nguyên dược liệu dồi dào là một lợi thế lớn của Việt Nam. Trong ảnh: Thung lũng thảo dược ở Bắc Hà. Tác giả: Ngọc Thành/VnExpress
Cơ hội cho Việt Nam trong một trật tự công nghệ mới
Sự phát triển nhanh chóng của trí tuệ nhân tạo không chỉ là một tiến bộ công nghệ, mà còn đang tái định hình lại trật tự cạnh tranh trong khoa học và công nghiệp toàn cầu. Nước có tiềm lực mỏng như Việt Nam khó tìm được chỗ đứng trong mô hình khám phá và phát triển thuốc truyền thống đòi hỏi nguồn lực tài chính khổng lồ, hạ tầng phòng thí nghiệm quy mô lớn và hệ sinh thái nghiên cứu tích lũy qua nhiều thập kỷ. Còn khi các công cụ AI mở ra khả năng tham gia cho các quốc gia đi sau thì Việt Nam có thể tận dụng như thế nào?
Một trong những thách thức lớn nhất hiện nay là hạ tầng dữ liệu và năng lực tính toán. Trong khi AI trong khám phá thuốc đòi hỏi các hệ thống dữ liệu sinh học quy mô lớn, được chuẩn hóa và có khả năng chia sẻ, thì dữ liệu tại Việt Nam vẫn còn phân tán, thiếu liên thông và chưa được khai thác hiệu quả. Năng lực tính toán, đặc biệt là các hệ thống phục vụ mô phỏng và học sâu, cũng đang trong quá trình xây dựng. Dù vậy, các trung tâm dữ liệu, dự án AI và hợp tác với các tập đoàn công nghệ quốc tế đang dần hình thành có thể sẽ tạo được cú hích về cơ sở hạ tầng cho tính toán.
Song song với hạ tầng, nguồn nhân lực là cũng là một vấn đề. Việt Nam có lợi thế về lực lượng kỹ sư công nghệ thông tin đông đảo, nhưng số lượng chuyên gia AI trình độ cao, đặc biệt trong các lĩnh vực liên ngành như khoa học dữ liệu sinh học hay hóa tin, vẫn còn ít ỏi.
Khoảng cách này không chỉ nằm ở số lượng, mà còn ở cấu trúc đào tạo: hệ thống giáo dục hiện nay vẫn còn phân tách giữa các lĩnh vực, trong khi AI trong khám phá thuốc lại đòi hỏi sự tích hợp sâu giữa toán học, khoa học máy tính và khoa học sự sống.
PGS. TS Lê Thị Lý hướng dẫn sinh viên trong phòng thí nghiệm. Bà cũng đang cùng các cộng sự tại trường Đại học Quốc tế, ĐHQG TP.HCM xây dựng cơ sở dữ liệu hợp chất từ tự nhiên (dự án Vietherb) - đây là một chìa khóa dữ liệu cho việc huấn luyện các mô hình AI trong khám phá thuốc mới.
Điều may mắn là ở chiều ngược lại, Việt Nam sở hữu lợi thế riêng về đa dạng sinh học phong phú, nguồn dược liệu dồi dào tạo ra một nền tảng dữ liệu có giá trị cao. Nếu được số hóa, chuẩn hóa và tích hợp vào các hệ thống AI, những nguồn lực này có thể trở thành lợi thế cạnh tranh trong việc phát triển các liệu pháp mới, đặc biệt trong các lĩnh vực như thuốc từ thiên nhiên hoặc y học chính xác, thậm chí đóng góp vào các nỗ lực khoa học toàn cầu. Điều này đòi hỏi một bước chuyển quan trọng: từ việc "sở hữu tài nguyên" sang năng lực xử lý và khai thác tài nguyên. Trong bối cảnh đó, đầu tư vào hạ tầng dữ liệu, chuẩn hóa quy trình thu thập và xây dựng các nền tảng chia sẻ trở nên quan trọng không kém việc đầu tư vào phòng thí nghiệm.
Việt Nam không đủ tiềm lực đi theo con đường truyền thống mà các cường quốc dược phẩm đã đi. Thay vào đó, cơ hội nằm ở việc xây dựng một mô hình phát triển khác biệt, tận dụng công nghệ mới để rút ngắn khoảng cách và tập trung vào những lĩnh vực có lợi thế riêng. Trong một trật tự công nghệ đang được định hình lại bởi AI, vị thế của các quốc gia không còn được quyết định hoàn toàn bởi quy mô tài chính, mà ngày càng phụ thuộc vào khả năng tổ chức dữ liệu, phát triển nhân lực và xây dựng hệ sinh thái đổi mới sáng tạo.
Với lĩnh vực khám phát và phát triển thuốc mới, kết quả trong tương lai phụ thuộc vào cách hành động trong hiện tại, ngay từ việc xây dựng cơ sở dữ liệu hợp chất từ tự nhiên.
---
Chú thích: Bài viết thể hiện quan điểm cá nhân của tác giả, không liên quan đến các cơ quan mà tác giả đã và đang làm việc.
Tài liệu tham khảo:
Nature Reviews Drug Discovery (2023). Artificial intelligence in drug discovery: recent advances and future directions.
Nature (2023). Editorial: Artificial intelligence in drug discovery requires rigorous validation.
Nature Biotechnology (2023). Machine learning for molecular design and drug development.
Nature Medicine (2023). Clinical translation of AI-designed therapeutics.
JCIM (2018). VIETHERB: a database for Vietnamese herbal species
ACS Omega (2025). AI-Driven Drug Discovery: A Comprehensive Review
Nature reviews drug discovery (2019). Rethinking drug design in the artificial intelligence era
In silico Research in Biomedicine (2025). Artificial intelligence (AI) in drug design and discovery: A comprehensive review
Pharmaceuticals (2023). The Role of AI in Drug Discovery: Challenges, Opportunities, and Strategies
Pharmaceuticals (2026). Rethinking Nature’s Pharmacy: AI Era and Natural Product Drug Discovery
U.S. pledges to support Vietnam in becoming one of the largest digital economies in the world. Vietnam Economy. https://en.vneconomy.vn/us-pledges-to-support-vietnam-in-becoming-one-of-the-largest-digital-economies-in-the-world.htm
Vietnam faces staff shortage in AI industry. Bộ Khoa học và Công nghệ. https://english.mst.gov.vn/vietnam-faces-staff-shortage-in-ai-industry-197155157.htm
Vietnam AI Market: Updates to 2025. B&Company Inc. https://b-company.jp/vietnam-ai-market-update-to-2025/