Công nghệ mới có thể mở ra các liệu pháp gene với mức chi phí thấp
Một công nghệ mới có mục tiêu đưa các liệu pháp di truyền đến một bước xa hơn, khiến nó có thể điều trị cho nhiều người hơn với mức chi phí thấp hơn và cải thiện hiệu quả điều trị cho bệnh nhân.
Tiến sĩ Rasha Rezk và giáo sư David Kent của Trung tâm nghiên cứu máu tại ĐH York, đã tạo ra công nghệ này bằng việc sử dụng nhiều cơ chế để giúp phân phối các công cụ biến đổi gene đến các tế bào trong cơ thể. Họ cũng có thể mở rộng quy mô của công nghệ này cho những ứng dụng lâm sàng thông qua công ty mới của mình, ForCell.
Công nghệ mới có thể mở ra một tế bào thông qua quá trình nén, theo một cách tương tự như cách hoạt động của một pít tông ép của Pháp. Điều này cho phép mở tế bào một cách tạm thời để phân phối thông tin di truyền mà không làm phá hủy hoặc thay đổi tế bào như điều xảy ra với các phương pháp hiện hành.
Hiện tại, phần lớn các liệu pháp gene đều được thực hiện bằng việc loại bỏ một số tế bào khỏi cơ thể và sửa chữa vật liệu gene bằng các công cụ chứa virus, trước khi đưa tế bào trở lại bệnh nhân. Nhiều liệu pháp hiện hành dùng để điều trị một phạm vi lớn các bệnh rối loạn di truyền như bệnh hồng cầu hình liềm, bệnh suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID) mà các sửa chữa gene có thể giúp phục hồi chức năng của tế bào.
Các nhà khoa học sử dụng các virus như một phần của các liệu pháp gene bởi vì một virus có tiềm năng ghi nhận tế bào và có năng lực phân phối thông tin di truyền, tuy nhiên có một điều đáng chú ý là virus có thể kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể và có thể đem lại nguy cơ gây ung thư tiềm năng thông qua tương tác với hệ gene.
TS. Rezk nói, “Dù các liệu pháp gene có nhiều tiến bộ to lớn về khía cạnh sinh học tế bào nhưng khía cạnh kỹ thuật của nó lại bị mắc kẹt với những công nghệ có tuổi đời hàng thập kỷ và chi phí trở thành một vấn đề đáng kể, với mức khoảng một triệu bảng mỗi liều trong nhiều trường hợp”.
Đó là thực trạng mà theo nhận xét của Juan Oliva, giáo sư kinh tế tại ĐH Castilla-La Mancha nhận xét “Trong một số trường hợp, vấn đề có thể đơn giản là không có thị trường, do giới hạn bệnh nhân và nó dẫn đến những thách thức tài chính không thể vượt qua”. Libmeldy nêu một ví dụ về một liệu pháp gene được thiết kế để điều trị một bệnh hiếm gặp là loạn dưỡng bạch cầu dị sắc (metachromatic leukodystrophy) ảnh hưởng trên bốn đứa trẻ ở Tây Ban Nha. Kết quả là mức giá điều trị tương đương 4 triệu USD. Theo lý giải của Aurora Pujol, một nhà di truyền học ở Viện nghiên cứu Y sinh Bellvitge (Idibell) thì “Có nhiều biện pháp tiên tiến tới mức cả hệ thống điều trị tự nó cũng không sẵn sàng để đón nhận chúng”.
Để giải quyết những khó khăn này, TS. Rezk cho biết “Công ty mới của chúng tôi đã tận dụng được nhiều công cụ để cải thiện việc phân phối và đề xuất giải pháp tiềm năng để có thể hoàn toàn không cần dùng đến virus mà vẫn làm giảm chi phí xuống đáng kể”.
Tiềm năng spinout
TS. Rezk đã giới thiệu công nghệ mới của mình tại Creative Destruction Lab (CDL) ở Toronto, nơi cung cấp cho các startup cơ hội tiếp cận những hỗ trợ phát triển doanh nghiệp và gọi vốn từ các công ty hàng đầu. Cô cũng đã được trao một phần thưởng Royal Academy of Engineering Enterprise Fellowship, một chương trình kéo dài 12 tháng để hỗ trợ các nhà nghiên cứu chuyển đổi các đổi mới sáng tạo kỹ thuật thành các công ty spinout.
TS. Rezk nói, “Chúng tôi muốn cải thiện kết quả lâm sàng cùng với việc giảm thiểu chi phí. Việc mở tế bào ra về mặt cơ chế cho phép chúng tôi cơ hội làm việc đó theo một cách thông thường và một cách không làm thay đổi nhận diện của tế bào.
“Công nghệ của chúng tôi sẽ đem lại một cơ hội chưa từng có để phân phối các công cụ chỉnh sửa gene theo một cách an toàn và kinh tế hơn. Năng lực áp dụng trên tế bào cho phép chúng tôi phản hồi với các dạng tế bào và thuốc khác nhau”.
Mở rộng quy mô
Nhóm nghiên cứu đã thực hiện công nghệ này trên một số lượng nhỏ các tế bào trong phòng thí nghiệm. Bước tiếp theo của công trình này là tăng quy mô để có thể sử dụng trên hàng triệu tế bào, khiến cho phương pháp này dễ được các dịch vụ y tế chấp thuận hơn và gia tăng tỉ lệ thành công của liệu pháp gene trên bệnh nhân.
Có thể truy cập website này để tìm thêm thông tin về ForCell.
Thanh Lan tổng hợp
Nguồn: https://www.york.ac.uk/news-and-events/news/2024/research/new-technology-company-gene-therapies/
—————————————–
