Emily Whitehead: Nhân chứng sống đưa tới cách mạng trong điều trị ung thư
Trong 10 gương mặt tiêu biểu của năm 2017 được tờ Nature bình chọn, có một cô bé chỉ mới 12 tuổi, không tham gia bất kỳ một nghiên cứu khoa học nào, nhưng lại có vai trò rất quan trọng không chỉ với các nghiên cứu điều trị mà còn với cả quá trình thừa nhận các liệu pháp chữa trị ung thư.
Emily Whitehead
Đó là Emily Whitehead, cô bé được coi là “nhân chứng sống” – cuộc chiến chống lại căn bệnh ung thư bạch cầu (leukaemia) của cô bé đã giúp các nhà khoa học tạo ra một giai đoạn hoàn toàn mới trong liệu pháp chữa ung thư.
Tại cuộc họp của Cục Quản lý dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ vào tháng 7 vừa qua, cô bé Emily Whitehead đã xuất hiện trước toàn bộ khán phòng, đi đến sau người đàn ông đang trình bày trên bục, không một lời nào, cô nắm lấy bàn tay ông.
“Cháu chỉ nghĩ là cháu sẽ giúp bố mình nếu đứng cạnh ông ấy”, Emily, cô bé là người đầu tiên trên thế giới được điều trị thử nghiệm (nay đã hồi phục hoàn toàn) bằng phương pháp có tên gọi là CAR-T, nhớ lại.
Người đang trình bày là cha cô bé, Tom, đang kêu gọi hội đồng chấp thuận một phương pháp trị liệu, trong đó, các tế bào miễn dịch của bệnh nhân được tái lập trình gene để nhận ra và tấn công các tế bào ung thư. Khi nhìn thấy con mình đứng bên cạnh, Tom bắt đầu khóc. Các thành viên trong hội đồng cố vấn cũng nghẹn ngào. “Chúng tôi thực sự cảm động. Cô bé đúng là một nhân chứng sống”, Timothy Cripe, bác sĩ ung thư chuyên khoa nhi, từ Bệnh viện Nhi đồng Nationwide ở Columbus, Ohio nói.
Hội đồng đã nhất trí bỏ phiếu thông qua cho hình thức điều trị này ở trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh ung thư bạch cầu lymphô cấp tính; FDA đồng ý. Trong vòng vài tháng, một liệu pháp CAR-T khác cũng được chấp thuận, lần này là ung thư hạch lympho không Hodgkin, đã khiến năm 2017 trở thành một năm lịch sử cho tiến trình điều trị loại ung thư này.
“Đó là một bước ngoặt mới”, Crystal Mackall, nhà nghiên cứu về miễn dịch ung thư tại Trường Y thuộc Đại học Stanford, California, nói. Nhưng bà cũng cho biết, hai phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận thông qua này mới chỉ là những ví dụ hết sức cơ bản về những vì mà CAR-T có thể làm được.
Hàng chục nhóm nghiên cứu và các công ty công nghệ sinh học đang nghiên cứu các liệu pháp CAR-T, cố gắng làm cho các phương pháp điều trị hiện nay trở nên an toàn hơn, có thể kiểm soát được tốt hơn.
Stephan Grupp, chuyên gia ung thư nhi khoa đã điều trị cho Emily tại Bệnh viện Nhi ở Philadelphia, Pennsylvania, cho biết mặc dù đã có những tiến bộ đạt được, nhưng “biên giới giữa thành công và thất bại có thể thực sự, thực sự mỏng”. Một vài ngày sau khi truyền dịch CAR-T, Emily đã có phản ứng miễn dịch nghiêm trọng được gọi là hội chứng giải phóng cytokine. Nếu Grupp không hành động nhanh chóng, can thiệp kịp thời và táo bạo – thì hầu như chắc chắn là cô bé sẽ tử vong. Và bi kịch đó không chỉ làm suy sụp gia đình của Emily, mà còn có thể làm chệch hướng cả hành trình nghiên cứu và phát triển các liệu pháp CAR-T.
Bảo Như lược dịch
Nguồn: https://www.nature.com/immersive/d41586-017-07763-y/index.html
