 |
Các đảo tụy (có màu nhân tạo) không còn tiết đủ insulin ở những người mắc bệnh tiểu đường loại 1. Ảnh: nature.com |
Sử dụng công cụ CRISPR, họ đã vô hiệu hóa hai gene giúp tế bào T - hệ thống phòng thủ tuyến đầu của hệ miễn dịch - xác định các tác nhân xâm nhập lạ. Tế bào T được lấy từ người hiến tặng đã qua đời. Sau đó, họ sử dụng một loại virus để đưa các chỉ dẫn di truyền cho protein CD47 vào các tế bào. Protein này đóng vai trò như một tín hiệu bảo vệ ngăn chặn các tế bào giám sát miễn dịch tấn công các tế bào đã được chỉnh sửa.
Các bác sĩ lâm sàng ở Thụy Điển đã tiêm khoảng 80 triệu tế bào được thiết kế này - một liều lượng thấp để thử nghiệm an toàn - vào cánh tay của một người đàn ông mắc tiểu đường type 1 chưa được kiểm soát tốt. Hệ thống miễn dịch của người đàn ông này nhanh chóng loại bỏ bất kỳ tế bào nào thiếu một hoặc nhiều chỉnh sửa gene, nhưng các tế bào được chỉnh sửa đầy đủ vẫn tồn tại, sản xuất insulin mà không bị ảnh hưởng bởi miễn dịch trong 6 tháng, theo các báo cáo theo dõi.
Mục tiêu cuối cùng là áp dụng các chỉnh sửa gene che giấu miễn dịch lên tế bào gốc và điều hướng chúng phát triển thành các tế bào đảo tụy tiết insulin. Nhóm nghiên cứu cho biết các đảo tụy chưa chỉnh sửa được tạo ra từ tế bào gốc đã cho thấy triển vọng trong điều trị bệnh tiểu đường type 1 trong một thử nghiệm nhỏ.
Những tiến bộ lâm sàng này là những cột mốc ban đầu cho một phương pháp điều trị tiểu đường một lần, dành cho bất kỳ ai cần, giúp phục hồi sản xuất insulin mà không cần kim tiêm, máy bơm hay thuốc ức chế miễn dịch.
Nguồn: nature.com
Tin đăng KH&PT số 1361 (số 37/2025)
Đinh Hương và nhóm tác giả lược dịch