Lần đầu chữa khỏi ung thư máu bằng liệu pháp gene

Mạng newscientist.com mới đây cho biết: Khi 14 tháng tuổi, Layla được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính, còn gọi là ung thư máu. Cô bé được bệnh viện GOSH ở London chạy chữa bằng các liệu pháp truyền thống như hóa trị và cấy tủy, vốn chỉ cho tỷ lệ khỏi bệnh 25% đối với các trẻ quá nhỏ như Layla.

Do việc điều trị cho Layla không có kết quả, các thầy thuốc gửi thư đề nghị GS Waseem Qasim ở University College London giúp đỡ – ông đang nghiên cứu liệu pháp gene điều trị ung thư, đã được thử dùng cho chuột thí nghiệm.

Sau khi cha mẹ Layla đồng ý và chính quyền cho phép, các thầy thuốc tiến hành chỉnh sửa gene đối với tế bào bạch cầu của người hiến tặng khỏe mạnh rồi tiêm một lượng nhỏ tế bào được gọi là UCART19 đó vào cơ thể Layla để chúng tìm diệt tế bào ung thư.
Hai tháng sau, cô bé được cấy tủy, nhằm thay tủy đã bị bạch cầu phá hoại. Một tháng sau, Layla hoàn toàn khỏi bệnh và được về nhà.

GS Qasim cho biết: vì Layla rất khỏe nên các thầy thuốc còn phải nghiên cứu xem liệu pháp nói trên có thích hợp với các trẻ khác hay không, nhưng ông cho rằng liệu pháp này có tiềm năng rất lớn, nếu được chứng minh là hiệu quả thì y học sẽ đạt được một bước tiến lớn trong lĩnh vực điều trị ung thư máu và các bệnh ung thư khác.

Đây là ca ung thư máu đầu tiên trên thế giới được chữa khỏi nhờ liệu pháp gene.

Nguyên Hải lược dịch

Nguồn:
https://www.newscientist.com/article/dn28454-gene-editing-saves-life-of-girl-dying-from-leukaemia-in-world-first/