Nhiều kỳ vọng cho các loại thuốc thấp khớp mới

Công ty dự kiến hoàn tất các lần thử nghiệm hợp chất này vào giữa năm 2011, sau đó 6 tháng sẽ đăng ký chấp thuận từ Cục Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ. Các phân tích từ Jeffries International, một công ty đầu tư ngân hàng có trụ sở tại New York, cho rằng doanh thu bán thuốc tasocitinib sẽ đạt 6,5 tỷ USD một năm.

Trong khi đó, Incyte, một công ty dược tại Wilmington, bang Delaware, cũng trình bày những kết quả khả quan từ những thử nghiệm với quy mô nhỏ hơn đối với loại thuốc của riêng họ, giúp kiềm chế kinase. Và một bài viết được công bố hồi tháng 9 của tạp chí New England Journal of Medicine công bố rằng một loại thuốc kiềm chế kinase của công ty Rigel Pharmaceuticals ở Nam California, giúp giảm nhẹ triệu chứng của 67% trong số 457 bệnh nhân tham gia nhận thuốc trong nghiên cứu, so với 35% khi nhận thuốc giả dược.  

Những kết quả trên đây cho thấy những người bị bệnh thấp khớp có thể không lâu nữa sẽ có những lựa chọn điều trị mới, Gary Firestein, một chuyên gia thấp khớp của trường University of California, San Diego School of Medicine nói và phấn khởi cho rằng” “Chúng ta bắt đầu tăng tốc trong việc tìm ra thuốc kiềm chế kinase”, ông nói.

Những liệu pháp mang tính cách mạng
Thuốc chữa khớp sẽ có một thị trường rộng lớn. Cứ một trăm người thì có một người bị thấp khớp, và thị trường dược phẩm của bệnh này bùng nổ từ con số 1,3 tỷ USD trong năm 1998 lên 13 tỷ USD trong năm 2009.

Các phương pháp điều trị mới ra đời trong thời gian này có tính cách mạng, William Robinson, chuyên gia thấp khớp của trường Stanford University School of Medicine ở Bang California nhận định. 

Nhiều loại thuốc khớp hiện hành là các liệu pháp protein đắt đỏ, ví dụ như loại thuốc nổi tiếng Remicade (infiliximab), phân phối ở Mỹ có doanh thu 6 tỷ USD trong năm 2009. Nhưng đối với khoảng 1/3 các bệnh nhân khớp, các loại thuốc này hoặc là không có hiệu dụng hoặc không thể chịu được các triệu chứng phụ, Paul Friedman, Giám đốc của Incyte cho biết.

Thêm vào đó, các loại thuốc protein phải được tiêm, và duy trì trong cơ thể một thời gian dài. Đây là điều không mong muốn với những bệnh nhân phải chịu triệu chứng phụ. “Người ta nói rằng bạn chỉ phải tiêm một tháng một lần”, Friedman nói. “Nhưng nếu có gì đó không ổn, bạn sẽ phải chấp nhận nó trong cơ thể trong vòng ít nhất một tháng”.

Vì vậy, các công ty nỗ lực phát triển các loại thuốc có thể uống bằng miệng. Những kết quả ban đầu không mấy khả quan: những nỗ lực đơn giản tìm cách thay thế cách điều trị protein bằng các loại thuốc phân tử nhỏ đều thất bại, Saeed Fatenejad, chuyên gia thấp khớp tại Pfizer, tác giả chính của quá trình phát triển thuốc tasocitinib nói. “Nhiều nỗ lực đã được bỏ ra và chính chúng tôi cũng đã gặp thất bại”.

Một số nỗ lực khác tìm kiếm mục tiêu tương tự thông qua một họ các enzyme gọi là p38 kinase cũng đi đến thất bại, dù đã cho kết quả khả quan khi thí nghiệm trên động vật.

Một cơ chế khả quan
Thuốc tasocitinib cũng như loại thuốc của Incyte, gọi là INCB028050, đều nhằm vào loại kinase tên gọi Janus, có chức năng giảm nhẹ tín hiệu từ protein cytokine của hệ thống miễn dịch.

Giảm nhẹ những tín hiệu này sẽ hạn chế cơ chế tự động phòng vệ của cơ thể, vốn gây ra viêm ở các bệnh nhân thấp khớp Trong tháng 12 năm 2009, Incyte đã bán quyền khai thác thương mại trên hợp chất của mình cho Eli Lilly, nhà sản xuất thuốc có trụ sở tại Indianapolis, Bang Indiana, với giá là 750 triệu USD. 

Tasocitinib dự kiến sẽ được phép bán ra thị trường, Jeffrey Stoll, nhà phân tích của IMS Health, một công ty nghiên cứu thị trường dược phẩm có trụ sở tại Norwalk, Bang Connecticut khẳng định. Nhưng đối với loại thuốc này cũng có nhiều trở ngại. Những kết quả gần đây cho thấy nó gây ra suy giảm một số loại bạch cầu, gây tăng nguy cơ nhiễm trùng, và làm tăng cholesterol, điều gây lo ngại cho những người bị thấp khớp vốn dĩ đã thường phải lo lắng tới nguy cơ bệnh tim. Bên cạnh đó, các loại thuốc kiềm chế kinase vẫn chưa được thử nghiệm so sánh trực tiếp nghiêm túc với các loại thuốc protein đang được bán trên thị trường. 

Bằng sáng chế thuốc kiềm chế kinase của hãng Rigel trong tháng 2, đã được bán cho AstraZeneca, một công ty dược có trụ sở tại London, với giá là 100 triệu USD trả trước, kèm theo 1,2 tỷ USD trả sau nếu phương thuốc này đạt được những ngưỡng phát triển cơ bản. 

Nhìn chung, kết quả của những loại thuốc kiềm chế kinase được uống bằng miệng là đầy khả quan, Robinson nói. Nhưng ông nói thêm rằng bất cứ loại thuốc nào làm giảm cơ chế tự động miễn dịch cũng làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Tới nay những triệu chứng phụ như vậy qua các cuộc thử nghiệm là không đáng kể, nhưng đôi khi phải mất vài năm dùng thuốc người ta mới thấy rõ tình trạng nhiễm trùng nghiêm trọng xuất hiện, ông nói.  

Người bệnh cuối cùng sẽ được hưởng lợi vì có thêm lựa chọn điều trị. Khi chúng ta hiểu rõ hơn về cơ chế gây khớp ở từng bệnh nhân, liệu pháp điều trị sẽ đặc chủng hơn, Robinson nói. “Sẽ không có một loại thuốc thấp khớp chung cho tất cả mọi người”, ông nói. “Chúng ta sẽ cần các loại thuốc xử lý các cơ chế gây khớp ở các nhóm bệnh nhân khác nhau”.